NEJM:自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
本文已影响1.45W人
本文已影响1.45W人
HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
黏多糖贮积症I型(MPSI,又称赫尔利综合症)是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA)缺乏引起,可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖过量蓄积,进而危及生命。虽然酶替代疗法可缓解患者症状,但异基因造血干细胞移植仍是MPSI的标准治疗手段,异基因造血干细胞移植只能治愈部分患者,并与并发症相关。近日研究人员考察了自体造血干细胞和祖细胞(HSPCs)基因疗法对MPSI患儿的治疗效果。
8名MPSI患者参与研究,患者缺少匹配的造血干细胞供体。研究人员以慢病毒为载体,通过体外转导将α-L-艾杜糖苷酸酶整合到患儿自体造血干细胞中。研究的主要终点为安全性以及血液IDUA活性,研究计划持续5年。
本次研究为中期研究结论,患儿接受HSPCs基因疗法的平均年龄为1.9岁。随访2年后,该方法的安全性与已知的自体造血干细胞移植相似。所有患者均在一个月内出现迅速、持续的IDUA表达,并具有生理IDUA活性,并维持到最新随访。患儿尿糖胺聚糖(GAG)水平急剧下降,在12个月时,5名患儿中,4名GAG达到正常水平。基线时 ,患儿脑脊液中无法检出IDUA,但治疗后可检出IDUA。治疗后患儿认知能力运动技能稳定持续进展,大脑和脊柱磁共振成像结果改善或稳定,关节僵硬程度降低。
研究认为,HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
【小儿脑积水治疗费用多少】治疗宝宝脑积水费用多少
【小孩厌食症治疗方法】宝宝厌食症治疗方法 小儿厌食症的治疗方法
血精症中医辩证治疗法
儿童自闭症治疗方法有几种?
【抑郁症的自我治疗法】抑郁症怎么自我调节 抑郁症自愈疗法
【焦虑症的自我治疗】焦虑症的自我治疗法 焦虑症如何自我调理
【小儿脑积水治疗费用多少】治疗宝宝脑积水费用多少 幼儿脑积水治疗费用多少
【儿童自闭症】儿童自闭症的表现 儿童自闭症的治疗方法
【糖尿病食疗方法】治疗糖尿病的食疗方法 糖尿病的食疗法
小儿多动症的饮食治疗法
【红细胞平均体积偏低】红细胞平均体积偏低是怎么回事 红细胞平均体积偏低是什么原因
儿童积食的症状及治疗
自闭症的康复治疗方法
婴儿多动症能治好吗 婴儿多动症的治疗方法
【妊娠胆汁淤积症怎么办】妊娠胆汁淤积症怎么治疗 胆汁淤积症治疗方法
【小儿血管瘤的治疗方法】幼儿血管瘤怎么治疗
【强迫症的自我治疗】强迫症怎么自我治疗
基因敲除实现造血干细胞稳定重建
体细胞治疗乙肝与干细胞治疗的区别
儿童多动症的治疗方法
【小儿疳积的食补最佳法】小儿疳积食疗治疗方法
【糖尿病食疗方法】治疗糖尿病的食疗方法
【小儿疳积怎么治疗】小儿疳积如何治疗
小儿疳积的居家治疗法
针灸疗法治疗小儿遗尿症
【强迫症的自我治疗】强迫症怎么自我治疗 强迫症如何自我治疗
【新生儿败血症怎么治疗】 新生儿败血症如何治疗 新生儿败血症怎么办
【新生儿溶血病怎么治疗】新生儿溶血怎么治疗 新生儿溶血症如何治疗
【抑郁症的自我治疗】抑郁症怎样自我治疗
幼儿多动症的治疗方法