首例基因编辑婴儿诞生的背后藏着多少谜？

11月26日，媒体报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队，在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一日突然宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生，消息发出后引发全球学界震动。

一边是鲜花与掌声；一边是谩骂与质疑。

11月26日，媒体报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队，在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一日突然宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生，消息发出后引发全球学界震动。

这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

听起来十分厉害，挨踢妹原以为这是可以复制克隆羊多利的科技壮举，但仔细了解后，发现这件事没那么简单。

首先，本次实验对象是一对双胞胎，而其中一个婴儿没有编辑成功。

其次，网上流传一份关于该项目的《深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书》申请书，该医院是一家“莆田系”名营医院，挨踢妹就不多说了。该医院对该事件最新回应称：消息不属实，医院没有接收过相关信息。

在伦理讨论的背后，这件事还藏着不少谜。

首例基因编辑婴儿的诞生

据中国临床试验注册中心本月在线发布的文件显示，贺建奎团队之前一直在招募志愿者夫妇，以创建第一批基因编辑的婴儿。

据贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9 蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。

这次基因手术修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示，在北欧人群里面有约10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。拥有这种突变的人，能够关闭致病力最强的HIV 病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫HIV 病毒。

值得注意的是，本次实验对象是一对双胞胎，而其中一个婴儿没有编辑成功，这也让人担心是否会出现因“脱靶”而造成的一些不良影响。

贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示，未发现脱靶现象；而所有人类正常胚胎里面，有超过44% 的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果，证明基因手术成功，并未发现脱靶现象。他表示，结果仍然需要时间观察与检验，因此准备了长达18年的随访计划。

根据临床试验文件中的描述，研究人员将使用 CRISPR 基因编辑技术来修饰人类胚胎基因，然后将其移植到女性子宫中代孕发育。

临床试验数据也显示，研究人员将会对胎儿进行长达 24 周或 6 个月的基因检测。外界之前也一直猜测，这些移植的胚胎是否被终止妊娠，或者还是已经出生。

争议不断，违反伦理审查？

CRISPR/Cas9 技术自问世以来就因简单、高效备受瞩目，吸引全球各地科学家在医学、动植物育种、药物筛选等不同领域进行研究。贺建奎强调：“对于少数家庭来说，基因手术是治愈遗传性疾病和预防严重疾病的新希望。” 他还率先提出基因技术研究和应用领域需遵循的“核心价值”，包括对真正需要的群体保持“悲悯之心”（Mercy for families in need）、仅仅用于严重疾病的“有所为更有所不为”（Only for serious disease， never vanity）、尊重孩子自主性为前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命运不能由基因来决定的“生活需要奋斗”（Genes do not define you ）、“促进普惠的健康权”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5项伦理原则。

美国哈佛医学院遗传学教授、基因工程知名专家乔治·丘奇George Church 说：“考虑到HIV 对全球公共健康的威胁有扩大的趋势，我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。”

除了强调疾病治疗之外，新的技术难免不会让人联想到打造出完美后代的“定制婴儿”计划。所幸到目前为止，专家们一致认为基因编辑不应该被用来改变婴儿的外表或性格。

不久前，中山大学一研究团队发布了国内首份针对普通公众和HIV 携带者关于基因编辑认知的比较报告，超六成受访者对基因编辑技术的运用持积极态度。575份HIV 携带者问卷显示，有94.78% 的HIV 携带者支持基因编辑技术用于预防HIV 。

另据美国皮尤研究中心2018年4月针对2537名美国成年人的一项调查显示，60% 的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑，认为为了降低患严重疾病的风险，基因编辑是一种有效的医疗手段。

但即便如此，贺建奎选择修改 CCR5 基因的做法引发了不小的争议，因为 CCR5 基因是 HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一，没有这种基因的人被认为对艾滋病病毒的感染具有高度免疫力。然而，为了在胚胎中模拟同样的结果，贺建奎的团队用 CRISPR 技术使原本正常的胚胎发生变异，从而破坏CCR5基因。

从公开的资料看，这项研究的确做了伦理上的报备和审查申请，也得到了通过。但关于伦理的探讨并没有停止。最新消息，深圳和美妇儿科亿元回应称基因编辑婴儿与该院无关，医院没有接收过相关信息。

贺建奎似乎预料到了他的研究可能引起的担忧，于是去年 11 月他在微信朋友圈发文称，“我支持基因编辑用于治疗和预防疾病，但并不赞同为了提高或改善智商，那对社会没有好处。”

此外，通过基因编辑，这两名婴儿的CCR5基因发生了永久的变化。诚然，她们对HIV病毒可能有了天然的免疫力。但她们的其他生理功能，是否会出现变化？这不仅是指CCR5基因变异带来的变化，还包括CRISPR基因编辑技术潜在脱靶效应带来的生理学变化。

基因编辑科学家、西雅图非营利组织 Altius 生物医学科学研究所副主任 Fyodor Urnov 表示，他仔细研究了那些临床试验文件，虽然不完整，但确实表明贺建奎团队努力的目的是培养一个经过基因编辑的人类。

Urnov 表示，基因编辑是一种强大而且价值极大的技术，但是如果将其应用到人类胚胎，可能会给让近十年来在对成人和儿童进行基因编辑以治疗现有疾病方面取得的进展蒙上阴影。

目前，使用基因编辑胚胎建立妊娠发育在欧洲大部分地区都是非法的，在美国也是禁止的。根据 2003 年中国政府发布的关于试管婴儿的指导文件，也是禁止这种做法的。但目前尚不清楚贺建奎是否得到特别许可或无视指导。

贺建奎和他的背后

资料显示，贺建奎现为南方科技大学副教授。他本科毕业于中国科学技术大学，后留学美国，在莱斯大学取得博士学位，并在斯坦福大学做博士后研究，师从微流控基因芯片鼻祖斯蒂文·奎克。在美期间，他与诺贝尔奖得主安德鲁。 菲尔、美国科学院院士马克。 戴维斯共同从事人体基因检测技术开发多年。

贺建奎本人拥有多学科交叉的背景，在基因测序仪研究、CRISPR 基因编辑，生物信息学等领域取得多项硏究成果。在美国斯坦福大学斯蒂文·奎克实验室从事博士后研究期间，他曾研发出免疫组库基因检测技术，并发表在国际顶尖学术杂志 Science 杂志的 Science Translational Medicin 上。

2012 年，贺建奎经深圳市“孔雀计划”海外高层次人才计划引进回国，在南方科学技术大学建立个人实验室进行基因测序方向的研究，其创办的瀚海基因公司也于 2017 年宣布成功研制出拥有完全自主知识产权的第三代基因测序平台 GenoCare。当时，随着国产第三代基因测序仪 Genocare 的正式上市，贺建奎和他的团队开始以行业黑马的形象走到众人面前。2018 年 4 月，瀚海基因完成 2.18 亿元人民币的 A 轮融资。

在人类基因编辑领域，尽管贺建奎领导的团队成果卓著，世界领先，但对于所有的科学家来说，并非所有人都报以祝贺的态度，因为这关乎的不仅仅是技术，还有一条道德的红线。

这不是一种简单的体细胞编辑，而是可以随着生殖细胞，遗传到后代，进而对种系进化造成影响的不可逆的编辑，没有人知道编辑后新诞生的生命将会面对什么。

有意思的是，郝建奎去年还发了一篇《人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决》的博文，文中提出了5点关于胚胎基因编辑的安全性问题，并且在文末提出“没有解决这些重要的安全问题之前，任何执行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为是极其不负责任的。”但仅隔一年多，他成了这个“不负责任”的人。

郝建奎《人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决》博文

21世纪，科技早已突破了人类的想象力，但挨踢妹觉得人类有责任考虑每项科技的后果。